外泌體是由細胞分泌的微小囊泡，直徑約為30–150 nm，富含蛋白質、脂質、RNA和DNA，能夠在細胞之間傳遞信號分子。憑借其獨特的生物學特性，外泌體在細胞通訊、靶向遞送、免疫調節以及組織修復等方面展現出顯著優勢。近年來的臨床研究表明，外泌體在肺部疾病、神經系統疾病和眼部疾病等多種難治性疾病中具有廣泛的應用前景。

在肺部疾病中的創新應用

近年來，肺部疾病的發病率和死亡率持續上升，已成為全球公共衛生領域的重大挑戰。這類疾病不僅嚴重威脅人類健康，也對患者的生活質量造成深遠影響。

外泌體表現出良好的抗炎性能，能夠緩解肺部炎癥反應，為肺組織修復創造有利條件。臨床研究發現，干細胞來源的外泌體經霧化吸入后，在慢性阻塞性肺疾病（COPD）、哮喘、肺纖維化、肺結節、急性呼吸窘迫綜合征（ARDS）以及COVID-19相關肺炎等多種肺部疾病中顯示出巨大的治療潛力。

一項由清華大學基礎醫學院與解放軍總醫院第一醫學中心等合作開展的“外泌體霧化療法”研究取得了重要突破，成果發表在國際權威期刊《Signal Transduction and Targeted Therapy》（Nature子刊）。該研究證實，霧化吸入干細胞外泌體治療肺纖維化不僅安全性良好，還具備初步療效，為該類疾病提供了新的治療策略。

在神經系統疾病中的應用

神經系統疾病涵蓋神經退行性疾病和中風等，全球約有超過5000萬阿爾茨海默病患者、1000萬帕金森病患者，以及數千萬腦卒中、癲癇和抑郁癥患者。中樞神經系統疾病常導致患者喪失行動能力、記憶甚至認知功能，同時給家庭和社會帶來沉重負擔。

外泌體在神經系統中具有獨特優勢：低免疫原性、高穩定性、能夠穿過血腦屏障，并可經工程化改造裝載藥物或修飾靶向分子。臨床研究表明，經鼻給藥的外泌體能夠通過血腦屏障，直接作用于中樞神經系統，在阿爾茨海默病、帕金森病和腦損傷等疾病治療中取得積極效果，同時在改善腦霧、記憶力下降、焦慮失眠等認知與精神健康問題方面也顯示出良好潛力。

2025年，Matteo Spinelli團隊在《Stem Cells》上發表的一篇綜述進一步闡述了干細胞外泌體對大腦可塑性及修復過程的積極作用。

在眼部疾病中的應用潛力

眼部疾病種類繁多，影響全球數億人的視力健康。外泌體作為一種新型治療載體，在眼科領域的應用潛力正逐漸被發掘。

間充質干細胞來源的外泌體能夠促進角膜修復、減輕眼部炎癥，并在視網膜退行性病變中表現出顯著治療效果。研究顯示，外泌體可為神經節細胞提供保護性微環境，減輕細胞損傷，甚至可能延緩疾病進展和視力喪失。

干眼癥（Dry Eye Disease, DD）是一種常見眼表疾病，多因淚液分泌不足、蒸發過快或成分異常引起。一篇發表于《Journal of Ophthalmology》的綜述系統分析了175篇相關文獻，深入探討了間充質干細胞外泌體治療嚴重干眼癥的分子與細胞機制。研究表明，外泌體可通過免疫調節、抑制細胞凋亡和促進淚腺功能恢復等多重機制發揮協同治療作用，成為一種極具前景的新策略。

結語

外泌體在醫學領域的應用不斷拓展，從肺部、神經系統到眼部疾病，乃至生發、皮膚再生和抗衰老等多個方面，正逐步改變許多難治性疾病的治療格局，為患者帶來新的希望。

https://mp.weixin.qq.com/s/Ot--_gZl5ALEHHpqmO7bUw

https://www.nature.com/articles/s41392-025-02262-3

https://bmcophthalmol.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12886-025-04078-9

https://academic.oup.com/stmcls/article-abstract/43/2/sxae074/7900539?redirectedFrom=fulltext&login=true