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系統性硬化癥(SSc)是一種以皮膚、血管及內臟器官纖維化為特征的自身免疫病。間質性肺病(ILD)和肺動脈高壓(PAH)是其常見肺部并發癥。現有治療(如環磷酰胺、霉酚酸酯、尼達尼布)僅能延緩疾病進展,無法逆轉纖維化。
臍帶間充質干細胞外泌體(MSC-EVs):MSC-EVs含有蛋白質、脂質、mRNA、microRNA等,可能對受損的受體細胞產生抗炎作用并誘導修復過程。越來越多的證據表明,MSC-EVs在免疫耐受和自身免疫平衡中可能具有獨特作用。
美國團隊曾發表的一篇文獻針對臍帶間充質干細胞外泌體(MSC - EVs)緩解肺部纖維化有以下幾點看法:
MSC - EVs的來源抉擇方面:此次研究選用臍帶作為異體MSC的來源,這意味著臍帶來源的外泌體具備更高的有效性。
相較于霧化方式,高純度外泌體的靜脈回輸能更為有效地提升肺纖維化的效果。
在外泌體中,尤其是臍帶來源的外泌體,在效果以及安全性層面均優于間充質干細胞。
發表于《Respiratory Medicine Case Reports》期刊的病例報告,記錄了一位55歲女性,患有系統性硬化癥(SSc)相關的間質性肺病(ILD)。應用臍帶間充質干細胞(MSC)外泌體(EVs)后,她的臨床癥狀明顯減輕,影像學檢查結果也有顯著好轉。此病例報告對相關癥狀干預的潛在療效展開探討,同時著重指出,要確認該方案的有效性與安全性,還需開展更多臨床試驗和深入研究。
過程:患者接受了共計八次的 MSC-EVs 靜脈輸注。應用四周后,患者反饋自身呼吸困難、咳嗽等癥狀得到顯著緩解。通過胸部CT掃描結果可見,肺部的玻璃樣密度以及纖維化病變均有明顯減輕。
結果:臨床癥狀呈現積極轉變,應用后,患者自述呼吸困難與干咳的狀況得到大幅緩解,體力活動的耐受程度顯著提升,甚至無需再依賴額外的氧氣補給。
影像學檢查結果:治療后兩個月的胸部CT掃描顯示玻璃樣密度和纖維化改變顯著減少。
本報告重點介紹了臍帶間充質干細胞外泌體(MSC-EVs)在一名系統性硬化癥(SSc)合并嚴重間質性肺病(ILD)患者中的應用。盡管該患者接受了多種傳統治療,其肺部病變仍進展為嚴重間質性肺病。作為最后的選擇,MSC-EVs療法被采用。
該療法顯著改善了患者的呼吸道癥狀及胸部CT影像學表現。自體骨髓移植雖在SSc患者的皮膚和肺部并發癥干預中顯示出一定效果,但其侵入性強且副作用顯著。相比之下,MSC-EVs尚未報告明顯不良反應。