鄭州源創(chuàng)基因科技有限公司成立于2016年，由哥倫比亞大學(xué)博士后趙輝，歸國創(chuàng)辦的國家高新技術(shù)企業(yè)。擁有97項知識產(chǎn)權(quán)及實用技術(shù)，業(yè)務(wù)遍布上海、重慶、深圳、北京等城市，總部在鄭州航空港區(qū)。
隨著年齡增長，人體各系統(tǒng)功能逐漸退化，其中大腦認(rèn)知功能的衰退尤為顯著。以阿爾茨海默病和帕金森病為代表的神經(jīng)退行性疾病，其核心癥狀表現(xiàn)為進行性認(rèn)知功能障礙，這類疾病在損害患者日常生活能力的同時，也給照顧者和公共衛(wèi)生體系帶來巨大壓力。
盡管現(xiàn)有治療方案能夠為患者提供一定程度的臨床獲益，但其療效局限性及不良反應(yīng)風(fēng)險始終是亟待突破的治療瓶頸。在此背景下，開發(fā)創(chuàng)新性治療策略已成為當(dāng)前研究的重點方向。
Matteo Spinelli團隊在“Stem cells”上發(fā)表了一篇名為《Therapeutic potential of stem cell-derived extracellular vesicles in neurodegenerative diseases associated with cognitive decline》的綜述，描述了干細(xì)胞衍生外泌體對大腦可塑性和修復(fù)的有益影響，還討論了干細(xì)胞衍生外泌體給藥的優(yōu)點及挑戰(zhàn)性，以及在治療神經(jīng)退行性疾病方面的治療潛力。
外泌體在神經(jīng)退行性疾病方面的作用
外泌體是一種細(xì)胞分泌的微小囊泡，直徑通常在30到150納米之間，作為細(xì)胞間通訊的“納米信使”，通過攜帶功能性蛋白質(zhì)、miRNA和脂質(zhì)等活性成分，靶向調(diào)控神經(jīng)退行性疾病的多個病理環(huán)節(jié)，實現(xiàn)神經(jīng)保護、抗炎修復(fù)、清除毒性蛋白等綜合療效。
1促進神經(jīng)元生長和修復(fù)
干細(xì)胞外泌體富含多種神經(jīng)營養(yǎng)因子，如腦源性神經(jīng)營養(yǎng)因子（BDNF）和神經(jīng)生長因子（NGF），這些因子對神經(jīng)元的生長、存活及功能發(fā)揮至關(guān)重要。外泌體中的miRNA（如miR-21和miR-124）也能調(diào)節(jié)神經(jīng)元的生長和發(fā)育，通過調(diào)控與神經(jīng)元生長相關(guān)的基因表達，促進神經(jīng)再生和修復(fù)損傷。
2減輕炎癥反應(yīng)
神經(jīng)退行性疾病常伴隨慢性炎癥反應(yīng)，外泌體通過調(diào)節(jié)免疫細(xì)胞功能，抑制炎癥因子釋放，減輕炎癥反應(yīng)。
3增強血腦屏障功能
血腦屏障的破壞是神經(jīng)退行性疾病發(fā)生與發(fā)展的一個關(guān)鍵因素。干細(xì)胞外泌體通過分泌多種生長因子（如VEGF和纖維連接蛋白），有效強化血腦屏障的完整性，降低有害物質(zhì)滲透入腦組織的風(fēng)險，促進神經(jīng)的修復(fù)與再生。
鼻滴給藥改善疾病新策略
在給藥途徑方面，鼻內(nèi)給藥被證明是一種更有效且侵入性較小的方法，能夠?qū)⒓?xì)胞外囊泡順著嗅覺神經(jīng)送至大腦，穿越血腦屏障。一方面清理有害蛋白堆積、修復(fù)受損神經(jīng)細(xì)胞，另一方面減少腦內(nèi)炎癥，給神經(jīng)細(xì)胞營造好環(huán)境。相比打針吃藥，鼻滴外泌體不用扎針，藥物能精準(zhǔn)到大腦，副作用小，對老人更方便。
神經(jīng)退行性疾病曾被視為不可逆轉(zhuǎn)的醫(yī)學(xué)難題，而外泌體憑借其精準(zhǔn)靶向、多效修復(fù)、天然安全的獨特優(yōu)勢，不僅為阿爾茨海默病、帕金森病等患者帶來了新選擇，更讓逆轉(zhuǎn)神經(jīng)損傷成為可能。
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