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重癥肌無力（MG）是一種復雜的自身免疫性疾病，給患者的生活帶來嚴重影響。而對于那些傳統(tǒng)治療無效的難治性重癥肌無力（rMG）患者，新的治療突破正在改變這一困局。
近期發(fā)表于《臨床與轉化神經的病學年鑒》的一項研究表明，89% 的rMG患者在接受干細胞移植治療后，病情得到明顯緩解甚至達到臨床穩(wěn)定的完全緩解狀態(tài)。
重癥肌無力的“頑疾”困局
重癥肌無力是一種由自身免疫攻擊導致的神經-肌肉傳遞障礙性疾病，主要表現為眼部、吞咽、呼吸及四肢肌肉的無力。雖然現有的藥物，如膽堿酯酶抑制劑、糖皮質激素和免疫抑制劑等，可以在多數情況下有效控制癥狀，但仍有約 15% 的患者對治療不敏感，癥狀持續(xù)存在，甚至可能出現危及生命的肌無力危象。
對于這些難治性患者，目前的治療手段選擇有限，他們往往面臨更高的并發(fā)癥風險和死亡率。
干細胞移植：重新啟動免疫系統(tǒng)的“重生之路”
研究團隊以加拿大卡爾加里大學為主導，回顧性分析了 21 名rMG患者的臨床數據，這些患者此前均接受過多種免疫調節(jié)治療，但效果不佳。在研究中，這些患者接受了一種名為“自體造血干細胞移植（aHSCT）”的新療法。
治療原理：
從患者的血液或骨髓中提取造血干細胞；
使用化療摧毀患者異常的免疫系統(tǒng)；
將健康的造血干細胞重新注入患者體內，以“重啟”免疫系統(tǒng)，使其恢復正常功能。
研究成果：89% 患者病情顯著改善
在這項研究中，18名可評估患者中有16人（約 89%）在移植后實現了臨床穩(wěn)定的完全緩解或僅有輕微癥狀，并且無需繼續(xù)服用免疫抑制藥物。
部分患者的改善幾乎是即時的：有人在移植后立即停藥；最長緩解時間達22年，顯示了干細胞移植的持久效果。
盡管有一名患者因移植后出現甲狀腺功能異常而復發(fā)，但大多數患者均保持長期穩(wěn)定狀態(tài)。這種療法顯現出強大的潛力，為難治性患者帶來了新希望。
風險與挑戰(zhàn)：需優(yōu)化治療方案
然而，干細胞移植并非沒有風險。在研究中，4 名患者因移植后并發(fā)癥去世，其中兩例發(fā)生在移植后 100 天內，原因包括呼吸衰竭和細菌感染，顯示出移植相關的毒性風險。其他常見的并發(fā)癥還包括低血小板、甲狀腺功能低下以及女性患者的早發(fā)性絕經。
研究團隊指出，如果能在病程較早階段開展干細胞移植，并優(yōu)化移植方案，或許能夠顯著降低相關毒性風險，提高療效的安全性。
展望：從小規(guī)模研究到大規(guī)模驗證
雖然這項研究樣本量較小，但其結果無疑為難治性重癥肌無力的治療開辟了一條新路。研究團隊呼吁開展更大規(guī)模的 II 期臨床試驗，以進一步驗證干細胞移植的安全性和療效。這對那些因病痛而絕望的患者而言，干細胞移植無疑帶來了新的曙光。這不僅是醫(yī)學技術的突破，更是患者生命質量的重塑。
我們有理由相信，隨著研究的不斷深入，更多患者將受益于這一創(chuàng)新療法，重拾健康與希望。