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源無止境 創生有道
研究顯示,干細胞療法可顯著緩解難治性重癥肌無力

發布時間:2025-01-24 08:58   瀏覽次數:374

重癥肌無力(MG)是一種復雜的自身免疫性疾病,給患者的生活帶來嚴重影響。而對于那些傳統治療無效的難治性重癥肌無力(rMG)患者,新的治療突破正在改變這一困局。

近期發表于《臨床與轉化神經的病學年鑒》的一項研究表明,89% 的rMG患者在接受干細胞移植治療后,病情得到明顯緩解甚至達到臨床穩定的完全緩解狀態。

重癥肌無力的“頑疾”困局

重癥肌無力是一種由自身免疫攻擊導致的神經-肌肉傳遞障礙性疾病,主要表現為眼部、吞咽、呼吸及四肢肌肉的無力。雖然現有的藥物,如膽堿酯酶抑制劑、糖皮質激素和免疫抑制劑等,可以在多數情況下有效控制癥狀,但仍有約 15% 的患者對治療不敏感,癥狀持續存在,甚至可能出現危及生命的肌無力危象。

對于這些難治性患者,目前的治療手段選擇有限,他們往往面臨更高的并發癥風險和死亡率。

干細胞移植:重新啟動免疫系統的“重生之路”

研究團隊以加拿大卡爾加里大學為主導,回顧性分析了 21 名rMG患者的臨床數據,這些患者此前均接受過多種免疫調節治療,但效果不佳。在研究中,這些患者接受了一種名為“自體造血干細胞移植(aHSCT)”的新療法。

治療原理:

從患者的血液或骨髓中提取造血干細胞;

使用化療摧毀患者異常的免疫系統;

將健康的造血干細胞重新注入患者體內,以“重啟”免疫系統,使其恢復正常功能。

研究成果:89% 患者病情顯著改善

在這項研究中,18名可評估患者中有16人(約 89%)在移植后實現了臨床穩定的完全緩解或僅有輕微癥狀,并且無需繼續服用免疫抑制藥物。

部分患者的改善幾乎是即時的:有人在移植后立即停藥;最長緩解時間達22年,顯示了干細胞移植的持久效果。

盡管有一名患者因移植后出現甲狀腺功能異常而復發,但大多數患者均保持長期穩定狀態。這種療法顯現出強大的潛力,為難治性患者帶來了新希望。

風險與挑戰:需優化治療方案

然而,干細胞移植并非沒有風險。在研究中,4 名患者因移植后并發癥去世,其中兩例發生在移植后 100 天內,原因包括呼吸衰竭和細菌感染,顯示出移植相關的毒性風險。其他常見的并發癥還包括低血小板、甲狀腺功能低下以及女性患者的早發性絕經。

研究團隊指出,如果能在病程較早階段開展干細胞移植,并優化移植方案,或許能夠顯著降低相關毒性風險,提高療效的安全性。

展望:從小規模研究到大規模驗證

雖然這項研究樣本量較小,但其結果無疑為難治性重癥肌無力的治療開辟了一條新路。研究團隊呼吁開展更大規模的 II 期臨床試驗,以進一步驗證干細胞移植的安全性和療效。這對那些因病痛而絕望的患者而言,干細胞移植無疑帶來了新的曙光。這不僅是醫學技術的突破,更是患者生命質量的重塑。

我們有理由相信,隨著研究的不斷深入,更多患者將受益于這一創新療法,重拾健康與希望。

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