鄭州源創基因科技有限公司成立于2016年,由哥倫比亞大學博士后趙輝,歸國創辦的國家高新技術企業。擁有97項知識產權及實用技術,業務遍布上海、重慶、深圳、北京等城市,總部在鄭州航空港區。
近日,《人民日報》第六版《學術眼》專欄發布一則消息:徐滬濟教授獲評《自然》年度 “十大人物”,其成果《探索自身免疫疾病治療范式》備受矚目。
報道著重指出,我國異體通用型CAR-T細胞療法取得重大突破,已在國際上引發廣泛關注。
這一突破意義非凡,不僅有望推動全球細胞療法的技術革新,更將使曾“天價 ”CAR - T 療法變得親民,讓更多普通百姓能夠用得起、用得到這種先進的細胞療法。
異體通用型CAR-T細胞療法是什么?這項研究創新在哪?
T淋巴細胞(T細胞),是人體免疫系統中的主要細胞之一。CAR-T細胞療法通過采集和改造人體的T細胞,再將這些細胞回輸到患者體內,使它們能夠識別并消滅帶有特定靶抗原的疾病細胞。改造后的T細胞,能在人體內持續存活并增殖,從而達到長期治療的效果。
作為一項新興的治療技術,2012年,CAR-T細胞療法首次用于急性淋巴細胞白血病治療。此后,該療法逐漸在血液腫瘤臨床中得到認可。由于風濕免疫疾病和血液腫瘤在某些方面具有相似性,該療法被應用到自身免疫性疾病治療中,顯示出積極效果。
能不能規模化生產CAR-T細胞藥物?
開發異體通用型CAR-T細胞主要難點在于,患者自身的免疫系統會“認”出自供者的細胞,產生排異反應。因此,臨床上要用藥物對患者的免疫系統進行深度抑制。但這種策略存在感染風險,治療效果也不理想。
徐滬濟與合作的華東師范大學生命科學學院教授杜冰、劉明耀等專家,以及邦耀生物團隊邁出了重要一步。
與傳統自體CAR-T細胞不同,杜冰等人使用健康人來源的T細胞,通過基因編輯技術,開發了全新策略的異體通用型CAR-T細胞TyU19。
簡而言之,該策略通過改造異體T細胞的5個基因,不僅提升了T細胞的功能,還對“人類白細胞抗原”這一因人而異的人體“身份條形碼”進行修飾。
完成修飾后,免疫系統無法識別來自提供者的CAR-T細胞,因此無需在輸注前對患者進行額外的免疫抑制。
徐滬濟帶領的醫療團隊將TyU19應用于難治性風濕免疫疾病患者的治療,取得積極成效。在臨床試驗中,首批3名患者的恢復超出預期。6個月后,所有患者均達到疾病緩解狀態。這初步證明,異體通用型CAR-T細胞療法能夠用于治療自身免疫疾病。
該療法前景如何?
業內專家表示,由于T細胞來源于健康人,異體通用型CAR-T細胞的制備流程更為簡化、成本更低,且避免了自體CAR-T細胞療法的局限,有望加速此類細胞治療技術的普及應用。
“這項臨床研究結果令人振奮,為患者帶來了新的希望。”中國科學院院士、中國科學院微生物研究所研究員高福表示,盡管研究樣本量較小,但所有患者均為高危難治病例,且部分患者甚至實現了纖維化的逆轉。
“當前研究仍處在早期階段,團隊將持續探索,找出療效更好、安全性更高的治療方法。”徐滬濟說。
臨床試驗的成功倚靠什么
“一項臨床試驗是否成功,既要看產品質量,也需要科學的臨床方案設計。”徐滬濟說,團隊在臨床和科學研究方面都有深厚的積累,“這是我們的優勢。”
“沒有高水平臨床科學家團隊的幫助,我們不可能尋找到最佳方案,開發出治療自身免疫疾病的異體通用型CAR-T產品。”