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近年來，越來越多的臨床研究證實了間充質(zhì)干細(xì)胞應(yīng)用于阿爾茲海默癥的安全性和有效性。
目前，全球阿爾茨海默病（AD）患者數(shù)已超過5500萬，盡管存在三款單抗藥物能夠一定程度上延緩病程，但均面臨“腦萎縮加速”的悖論：雖然能有效清除致病蛋白，卻不可避免地加速了腦萎縮。因此，治療抉擇在清除蛋白與保護(hù)腦結(jié)構(gòu)間搖擺不定，醫(yī)學(xué)界迫切需要一種雙贏的新療法。
2025年3月10日，《Nature Medicine》發(fā)布了突破性臨床研究，骨髓源間充質(zhì)細(xì)胞療法Laromestrocel在49例輕度阿爾茨海默病（AD）患者中取得了突破性進(jìn)展：不僅使海馬體的萎縮速度降低了61.9%，還實現(xiàn)了全腦體積48.4%的保護(hù)率，且整個過程中未出現(xiàn)任何淀粉樣蛋白相關(guān)影像異常（ARIA）的安全問題。
該試驗于2021-2022年在美國10個醫(yī)學(xué)中心開展，招募49例輕度AD患者，按1:1:1:1比例分為4組，治療時長4個月，隨訪39周。其中，組1為安慰劑組，每月輸注一次安慰劑；組2首劑輸注2500萬細(xì)胞，后續(xù)3個月輸安慰劑；組3每月輸注2500萬細(xì)胞；組4每月輸注1億細(xì)胞。
在這項隨機雙盲試驗中， Laromestrocel無論是單次還是多次輸注，治療組均展現(xiàn)出良好的安全性，沒有報告輸注相關(guān)反應(yīng)和超敏反應(yīng)。
更重要的是，laromestrocel顯著減緩了全腦和部分關(guān)鍵腦區(qū)的萎縮。與安慰劑組相比，所有治療組聯(lián)合分析時，全腦體積的萎縮減緩了48.4%，另外，Laromestrocel不同劑量的治療組相對于安慰劑組的左側(cè)、右側(cè)和雙側(cè)海馬萎縮分別減少了62%、53%和59%，其中左側(cè)和雙側(cè)的減少達(dá)到了統(tǒng)計學(xué)顯著性。
上述結(jié)果表明，對于輕度阿爾茨海默病患者，使用laromestrocel無論是單次還是多次給藥均是安全的，患者耐受性好，且laromestrocel有助于減緩患者腦萎縮速度、治療潛在認(rèn)知功能下降。研究人員推測更長的治療時間，將有助于延緩阿爾茨海默病的進(jìn)展。
Laromestrocel（通用名）是同種異體間充質(zhì)細(xì)胞（MSCs）療法，可以通過分泌生物活性因子，調(diào)節(jié)免疫反應(yīng)、抑制炎癥、促進(jìn)血管生成及組織修復(fù)。針對輕度AD患者，通過減緩腦萎縮和改善認(rèn)知功能發(fā)揮作用。臨床試驗顯示可減少神經(jīng)炎癥、延緩海馬體萎縮。其AD適應(yīng)癥，被FDA認(rèn)定為再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）和快速通道資格。
參考文獻(xiàn)
1.Rash, B.G., Ramdas, K.N., Agafonova, N. et al. Allogeneic mesenchymal stem cell therapy with laromestrocel in mild Alzheimer’s disease: a randomized controlled phase 2a trial. Nat Med (2025). https://doi.org/10.1038/s41591-025-03559-02.https://longeveron.com
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