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帕金森病,也常被稱為“震顫麻痹”,是一種以震顫、肌強直、動作遲緩、姿勢平衡障礙為主要表現的中老年神經系統退行性疾病。
CCTV報道:干細胞療法改善帕金森取得巨大突破
帕金森被稱為“不死的癌癥”,被認為是中老年人健康的“第三大殺手”。據世界帕金森協會統計數據顯示,目前全球共有570萬帕金森患者,而中國患病人數約300萬,年增新發患者20萬以上。
預計到2030年,中國帕金森病患者將激增至600萬人左右,患者數量將占全球一半以上。中國已成為“帕金森第一大國”。近年來帕金森還呈現年輕化的發病趨勢,其中“青少年型帕金森病”患者也在不斷增加,約占總人數的10%。
帕金森病的病因目前仍不明確,年齡老化、生活環境、化學制劑、遺傳等都有可能是帕金森病的致病因素。目前研究推測大腦黑質細胞退化,無法產生足夠的神經遞質——多巴胺。
多巴胺能神經元在控制人體隨意運動和調節姿勢位置中起著關鍵作用。因此針對多巴胺能神經元的調節就成為研究人員突破“帕金森病”的研究重點。
干細胞的作用機制
間充質干細胞(MSCs)是一種具有多向分化潛能的干細胞,由于其良好的增殖分化能力、旁分泌及免疫調節等功能,可以分化成不同來源的組織,補充損傷及老化的組織細胞。
其中,來源于新生兒臍帶的臍帶間充質干細胞(UC-MSCs)的多向分化潛能逐漸應用于帕金森病的臨床治療中,自我更新和定向分化為多巴胺能神經元,UC-MSCs移植后能夠定向遷移到病變部位,表達替代缺損的神經元或神經膠質細胞,使其發揮正常的細胞功能,從而緩解帕金森患者的病癥。
干細胞為帕金森病帶來希望
干細胞療法是一種切實可行的帕金森病治療方案。在間充質干細胞方面,多項臨床試驗證實了其安全性與有效性。
2023年7月,拜耳(Bayer)以及旗下BlueRock Therapeutics聯合公布其干細胞療法bemdaneprocel(BRT-DA01)在治療帕金森病患者的1期臨床試驗積極結果。分析顯示,試驗中患者對bemdaneprocel均耐受良好。此外,對試驗次要終點的評估證明了干細胞移植的可行性,并顯示細胞腦內植入和存活達1年的證據。
Bemdaneprocel(BRT-DA01)是一種研究性療法,由多能干細胞產生的多巴胺能神經元組成,可以通過手術植入帕金森病患者大腦。這些細胞在被移植后將有可能重塑被帕金森病破壞的神經網絡,有望恢復患者的運動和非運動功能。
另外,國內在臍帶間充質干細胞移植治療帕金森的臨床研究也已取得了許多可喜的臨床效果,已查詢到多篇應用臍帶間充質干細胞關于帕金森疾病的臨床研究文獻:
廣東省中醫院內六科研究者為9例帕金森病患者經蛛網膜下腔注射hUC-MSCs,治療后第28天患者的UPDRS評分較治療前顯著降低,同時可顯著改善患者的運動癥狀,提高的生活質量,延緩病情發展;
河北醫科大學第一醫院神經內科,就診的34例帕金森患者應用經體外培養無菌分離的hUC-MSCs經外周靜脈滴注移植治療,從開始治療至隨訪結束,34例患者均未出現明顯的過敏反應及移植物抗宿主病。hUC-MSCs經靜脈移植對帕金森患者安全有效,與移植前相比較,移植后1個月、移植后3個月均有效,1個月到3個月期間基本處于穩定狀態,療效可維持到第3個月。
相信隨著再生醫學的不斷深入,干細胞的更多潛力還將被挖掘,以幫助更多被帕金森疾病困擾的患者。
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